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A terapia genética revista é uma ferramenta poderosa para a prevenção e cura de doenças, pois visa tratar a causa e não os sintomas das doenças. A terapia génica é definida como a correcção de genes disfuncionais ou apagados, fornecendo o componente em falta como um meio para tratar ou reverter doenças permanentemente. Há uma série de doenças humanas, tanto genéticas como adquiridas, para as quais as abordagens terapêuticas baseadas em genes estão ganhando popularidade. Existem dois tipos de terapia genética que é a terapia genética da linha germinal e a terapia genética somática. Duas abordagens principais da terapia genética incluem a in vivo e a ex vivo. As técnicas de transferência genética ex vivo geralmente envolvem as alterações genéticas das células (linhas celulares ou células humanas), principalmente pelo uso de vetores virais, antes de implantá-los nos tecidos do corpo vivo. Terapia génica in vivo significa a introdução directa de material genético no corpo humano. As aplicações da terapia génica seriam estreitas se se utilizasse o termo como sinónimo de transferência de material genético para células alvo específicas utilizando portadores ou veículos de entrega chamados vectores. Vetores são geralmente virais, mas várias técnicas não virais também estão sendo usadas.